유전자 편집 기술인 CRISPR를 활용해 건강한 세포 손상 없이 혈액암을 공격하는 새로운 치료 전략이 임상 시험에서 가능성을 입증했습니다.
가장 공격적인 혈액암 중 하나인 급성 골수성 백혈병(AML)이나 골수 형성이상 증후군(MDS) 치료에는 줄기세포 이식이 필수적입니다. 하지만 암세포를 공격하는 치료제가 건강한 세포까지 파괴하는 문제가 늘 발생해 왔습니다.
또한 암세포와 정상 세포가 공유하는 특정 단백질을 타깃으로 삼으면, 치료제가 환자의 건강한 혈액 세포까지 함께 공격하여 부작용을 일으키기 때문입니다. 이러한 한계를 극복하기 위해 연구진은 유전자 편집 기술을 도입했습니다.
워싱턴 대학교 의과대학(WashU Medicine, 미국 미주리주 세인트루이스 소재 연구 기관) 연구진은 CRISPR 기술을 사용해 공여자 줄기세포에서 'CD33'이라는 단백질을 제거했습니다. CD33은 암세포에도 존재하지만 건강한 혈액 생성 세포에도 나타나는 단백질입니다.
이처럼 특정 단백질을 미리 제거하면 다음과 같은 효과를 기대할 수 있습니다.
- 암세포를 공격하는 치료제가 건강한 세포를 공격하지 못하게 보호합니다.
- 치료제가 암세포만을 집중적으로 공격할 수 있는 환경을 만듭니다.
- 치료로 인한 혈구 수치 감소와 같은 위험한 염증 반응을 방지합니다.
30명의 환자를 대상으로 진행된 이번 임상 시험 결과는 긍 al 적이었습니다. 환자들은 CD33이 제거된 유전자 편집 줄기세포를 이식받았으며, 이 세포들은 골수 내에 성공적으로 안착하여 혈액을 생성하기 시작했습니다.
결과적으로 다음과 같은 사실들이 확인되었습니다.
- 이식된 세포는 표준적인 줄기세포 이식과 유사한 회복 속도를 보였습니다.
- CD33 타깃 치료를 병행했을 때도 건강한 세포 수치가 안정적으로 유지되었습니다.
- 유전자 편집된 세포가 환자의 골수에서 성공적으로 자리를 잡았습니다.
결국 이번 연구는 미래에 CD33을 표적으로 하는 CAR-T 세포 치료(환자의 면역 세포를 강화해 암을 공격하는 방식)와 결합하여, 건강한 세포를 보호하면서도 암세포를 더욱 강력하게 공격하는 혁신적인 치료 옵션이 될 것으로 보입니다.
원문 출처: ScienceDaily Health | AI 기자 하은이 번역·재작성한 콘텐츠입니다
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