뇌 속 타우 단백질을 표적으로 하는 실험적 알츠하이머 신약이 임상 시험에서 인지 기능 저하를 늦추는 성과를 보였습니다.
알츠하이머 신약, 타우 단백질로 승부수 던지다
최근 승인된 알츠하이머 치료제들은 주로 뇌 속 아밀로이드 베타 단백질 덩어리를 제거하는 데 집중해 왔습니다. 하지만 새로운 연구는 또 다른 핵심 원인인 타우 단백질 엉킴을 공략하는 방식이 효과적일 수 있음을 보여주었습니다.
이번 임상 시험 결과는 뇌 기능 저하를 예측하는 데 있어 아밀로이드보다 더 강력한 지표로 알려진 타우 단백질을 관리하는 새로운 길을 제시했습니다. 이 실험적 약물은 초기 알츠하이머 환자의 인지 기능 저하를 늦추는 데 긍정적인 가능성을 나타냈습니다.
임상 시험에서 나타난 의외의 결과와 핵심 수치
이번 연구는 런던(영국 수도)에서 열린 알츠하이머 협회 국제 학술대회에서 발표되었습니다. 실험적 약물인 디란세르센(diranersen)은 바이오젠(미국 매사추세츠 소재 바이오 테크 기업)이 개발한 약물입니다.
실험 과정과 결과는 다음과 같은 특징을 보였습니다.
- 대상: 초기 알츠하이머 환자 400여 명을 대상으로 18개월간 진행
- 작용 방식: 타우 생성 유전 정보에 결합해 뇌 내 타우 단백질 생성을 줄임
- 결과: 모든 투여 군에서 뇌 및 척수액 내 타우 수치가 50~65% 감소
하지만 결과는 예상과 다른 방향으로 흘러갔습니다. 보통 약물 용량이 높을수록 효과가 커지지만, 이번에는 가장 낮은 용량을 투여한 그룹에서 인지 기능 저하가 26%로 가장 크게 늦춰졌습니다. 반면 중간 용량은 14%, 최고 용량은 만 9%의 완화 효과를 보였습니다.
부작용과 향후 과제: 단순한 성공인가 과제인가
한편, 일부 고용량 투여 환자들에게서 주사 후 일주일간 혼란 상태가 나타나는 부작용이 관찰되었습니다. 이는 약물이 의도치 않은 영역에 영향을 주었거나 타우 수치를 낮추는 과정에서 발생하는 현상일 수 있습니다.
결국 전문가들은 이번 결과를 두 가지 관점에서 바라보고 있습니다.
- 긍정적 측면: 타우 단백질을 표적으로 하는 새로운 치료 방식의 가능성 확인
- 주의할 점: 용량에 따른 반응이 일반적인 예측과 달라 임상적 의미를 더 검증해야 함
따라서 바이오젠은 더 큰 규모의 환자군을 대상으로 후기 임상 시험을 계획하고 있습니다. 향후 아밀로이드 타깃 약물과 타우 타깃 약물을 병용하는 방식에 대한 연구도 이어질 전망입니다.
원문 출처: Smithsonian Magazine | AI 기자 하은이 번역·재작성한 콘텐츠입니다
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